Sobre o curso
Curso de Terapia Gênica que apresenta, de forma integrada, os fundamentos da expressão e regulação gênica, os principais métodos de edição e silenciamento gênico, bem como as tecnologias de entrega de DNA e RNA terapêuticos, incluindo vetores virais, não virais e nanopartículas lipídicas. Também aborda vesículas extracelulares, epigenética e ciências ômicas, conectando esses conhecimentos às aplicações em pesquisa, desenvolvimento de terapias avançadas e aos desafios éticos e de reprodutibilidade científica na área.
Você está enfrentando esses desafios?
Se identificou com algum desses problemas? Você não está sozinho.
O que você vai aprender?
Explore todo o conteúdo organizado em módulos práticos
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Módulo 1: Introdução à Terapia Gênica
Módulo 1: Introdução à Terapia Gênica
1. Introdução ao conceito de terapia gênica: tipos de abordagens e exemplos de aplicação
2. História e principais descobertas que marcaram o surgimento da terapia gênica
3. Conceitos importantes no estudo da terapia gênica e as tecnologias envolvidas
4. Aplicações em pesquisa e desenvolvimento de abordagens médicas e perspectivas futuras
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Módulo 2: Dogma central da biologia molecular e edição gênica
Módulo 2: Dogma central da biologia molecular e edição gênica
1. Expressão gênica e os principais pontos de regulação: elementos participantes
2. Manipulação da expressão gênica em células de mamíferos
3. Métodos de edição gênica (parte 1)
4. Métodos de edição gênica (parte 2)
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Módulo 3: Edição gênica (continuação), terapia gênica no esporte e tecnologias para análise
Módulo 3: Edição gênica (continuação), terapia gênica no esporte e tecnologias para análise
1. Métodos de edição gênica (parte 3)
2. O uso indevido da terapia gênica no contexto esportivo: dopagem genética
3. Tecnologias para estudo de efeitos de terapia gênica no contexto do dogma central da biologia molecular (parte 1)
4. Tecnologias para estudo de efeitos de terapia gênica no contexto do dogma central da biologia molecular (parte 2)
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Módulo 4: Silenciamento gênico
Módulo 4: Silenciamento gênico
1. Silenciamento gênico, mecanismos relacionados, principais modelos
2. RNAi
3. Metodologias de silenciamento gênico
4. Aplicações
5
Módulo 5: RNA como molécula terapêutica
Módulo 5: RNA como molécula terapêutica
1. Métodos de delivery de ácidos nucléicos (parte 1: métodos físicos)
2. Métodos de delivery de ácidos nucléicos (parte 2: vetores virais)
3. Métodos de delivery de ácidos nucléicos (parte 3: vetores não virais)
4. Métodos de delivery de ácidos nucléicos (parte 4: LNPs)
6
Módulo 6: Modificações do RNA para terapia gênica
Módulo 6: Modificações do RNA para terapia gênica
1. Estrutura e história da descoberta do RNA e seu papel fundamental, elementos do metabolismo de AN
2. Tipos de RNA e suas funções e aplicações
3. Modificações químicas e seus objetivos
4. LncRNA e suas funções e aplicações
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Módulo 7: DNA como alvo e molécula terapêutica
Módulo 7: DNA como alvo e molécula terapêutica
1. História do DNA, principais estruturas e funções, e elementos do metabolismo
2. DNA circular como biomarcador e regulação
3. DNA mitocondrial
4. Proteínas que interagem com DNA
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Módulo 8: Integração do conhecimento: desafios e plataformas existentes
Módulo 8: Integração do conhecimento: desafios e plataformas existentes
1. Principais desafios no desenvolvimento de produtos terapêuticos baseados em terapia gênica
2. Análise dos produtos aprovados e suas estratégias de sucesso
3. Estratégias combinadas de terapia gênica e farmacológica
4. Desafios éticos da terapia gênica
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Módulo 9: Vesículas extracelulares – Interior, exterior e endereço de destino
Módulo 9: Vesículas extracelulares – Interior, exterior e endereço de destino
1. Vesículas extracelulares: apresentação
2. Estrutura das vesículas extracelulares e seu potencial na terapia gênica
3. Funções das vesículas extracelulares
4. Conteúdo das vesículas extracelulares e seu potencial em abordagens terapêuticas
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Módulo 10: Vesículas extracelulares – Reprodutibilidade e MISEV
Módulo 10: Vesículas extracelulares – Reprodutibilidade e MISEV
1. Importância do controle de qualidade na publicação de informação: o caso das vesículas extracelulares
2. Dissecando os requerimentos para o estudo de vesículas extracelulares (parte 1)
3. Dissecando os requerimentos para o estudo de vesículas extracelulares (parte 2)
4. MISEV: aplicação e técnicas
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Módulo 11: Introdução à epigenética aplicada
Módulo 11: Introdução à epigenética aplicada
1. Epigenética: introdução, histórico e principais tópicos
2. Epigenética e processos neurodegenerativos
3. Epigenética, envelhecimento e doenças psiquiátricas
4. Epigenética e estresse
12
Módulo 12: Ciências ômicas (Parte 1 – Genômica e Transcriptômica)
Módulo 12: Ciências ômicas (Parte 1 – Genômica e Transcriptômica)
1. PCR: histórico e princípios
2. Tipos de PCR
3. Aplicações
4. Análise de resultados
13
Módulo 13: Ciências ômicas (Parte 2 – Metagenômica)
Módulo 13: Ciências ômicas (Parte 2 – Metagenômica)
1. Sequenciamento: histórico e princípios
2. Tipos de sequenciamento
3. Aplicações
4. Análise de resultados
14
Módulo 14: Ciências ômicas (Parte 3 – Proteômica e Metabolômica)
Módulo 14: Ciências ômicas (Parte 3 – Proteômica e Metabolômica)
1. Espectrometria de massa: histórico e princípios
2. Tipos de espectrometria de massa
3. Aplicações
4. Análise de resultados
15
Módulo 15: Ciências ômicas (Parte 4 – Interatômica: DNA-proteína)
Módulo 15: Ciências ômicas (Parte 4 – Interatômica: DNA-proteína)
1. CHIP (Chromatin immunoprecipitation protein assay): princípios e aplicações
2. CHIP: tipos e abordagens
3. CHIP: combinação com outras técnicas
4. Análise de resultados
16
Módulo 16: Ciências ômicas (Parte 5 – Interatômica: RNA-proteína)
Módulo 16: Ciências ômicas (Parte 5 – Interatômica: RNA-proteína)
1. RIP (RNA immunoprecipitation protein assay): princípios e aplicações
2. RIP: tipos e abordagens
3. RIP: combinação com outras técnicas
4. Análise de resultados
Profa. Dra. Sheila López
Doutora em Bioquímica
- Doutora em Bioquímica
- Especialização em Biologia Molecular e Proteômica
- Pós-doutorado em Virologia Molecular com foco em nanopartículas lipídicas (LNPs)
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